Einer von 3.500 männlichen Neugeborenen kommt mit Muskeldystrophie/-schwund zur Welt. Bislang noch nicht spezifisch therapierbar, gibt es aber nun Hoffnung!

Hoffnung für Muskelschwundpatienten:
Therapieansatz für Duchenne- und Beckerpatienten in Aussicht

Eine Forschergruppe unter Führung von Pier Lorenzo Puri vom Dulbecco Telethon Institute hat zwei neue Molekularinterruptoren entdeckt, die in der Lage sind, Stammzellen zur Regeneration von Muskelgewebe zu animieren. Damit ergeben sich neue Hoffnungen für Patienten, die unter einer Muskeldystrophie vom Typ Duchenne oder Becker (DMD/DMB) leiden!

Bei diesen Pathologien handelt es sich um seltene Krankheiten, die von einer Mutation des für die Dystrophinbildung verantwortlichen Gens ausgelöst werden. Sie werden vom X-Chromosom der Mütter übertragen und treffen durchschnittlich einen von 3.500 männlichen Neugeborenen. Für die derzeit bekannten Fälle gab es bisher keine spezifische Therapie.

„Normalerweise erfolgt die Muskelregeneration über die sogenannten Satellitenzellen, eine Art adul-ter Stammzellen, die sich im Muskelgewebe befinden. Im Fall der Verletzung eines Skelettmuskels werden diese Zellen aktiviert, was anschließend zu einer Zellvermehrung und Verschmelzung mit den Muskelfasern führt“, so Puri. „Bei diesem Vorgang wird das in den Zellen enthaltene Chromatin so differenziert und ummodelliert, dass die für die verschiedenen Phasen der Muskelregenerierung verantwortlichen Gene selektiv angesprochen werden können“, so der italienische Wissenschaftler weiter.

Die Satellitenzellen verändern dabei ihren Zustand dahingehend, dass aus „ruhenden“ Stammzellen differenzierte Muskelzellen mit all ihren spezifischen genetischen Eigenschaften werden. Sie sind da-durch imstande, sich mit dem verletzten Muskel zu vereinen und ihn zu reparieren!

(pte)

 >>zurück